DRPLAについての取り組み

代表・塩沢淳子が、韓国のDRPLA研究を行うJee-Young Lee先生を訪問しました。アジアにおける研究や診療の現状について情報交換を行い、国際的な連携を深めました。また韓国の患者家族とも会い、介護の大変さなどを共有しました。  

患者会の活動やDRPLAの現状について紹介しました。患者家族と医療関係者が直接交流し、病気への理解を広げる機会となりました。今回はベンチャー企業からの問い合わせが数多くありました。  

内閣府、厚生労働省、医師・研究者らとともにn-Loremを訪問しました。N-Loremの研究所を見学し、代表・塩沢淳子は患者家族として、日本の希少疾患患者が抱える課題や支援の必要性について意見を述べました。    

DRPLAに対する核酸医薬「SN-001（SK-2407）」の共同開発が発表されました。日本でも治療薬開発が本格化し、世界の研究がさらに前進しました

日本人患者による世界初のDRPLA臨床試験について報告しました。患者家族の立場から治療への取り組みや経過を紹介し、新たな治療への理解を深める機会となりました。

ハワイ在住の塩沢紅梨さんが、日本人として初めてn-LoremによるDRPLAのN-of-1治療を開始しました。日本の患者家族にとっても大きな希望となりました。

世界中の希少疾患患者や研究者が集まる会議で、DRPLA患者家族の現状やN-of-1治療への思いを発表しました。  

世界各国の研究者が集まり、最新の研究成果や今後の治療開発について情報交換を行いました。CureDRPLAボードメンバーでもある塩沢淳子も参加しました。

DRPLAを広く知っていただくため、患者会として初めてブースを出展しました。患者家族と医療関係者が直接交流できる貴重な機会となりました。