2024年2月米国でDRPLAに対する世界初の臨床試験開始

非営利団体n-Loremの支援により、世界で初めてDRPLA患者を対象とした核酸医薬(ASO)の臨床試験が開始されました。DRPLA治療の歴史が大きく動いた瞬間でした。